EFFICACIA ATTRIBUTE-CM
BEYONTTRA® è indicato per il trattamento
dell’amiloidosi da transtiretina wild type o variante
in pazienti adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM)1
ATTRibute-CM:
Obiettivi dello studio
Studio registrativo ATTRibute-CM:
Prospettico, multicentrico, internazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.2
Endpoint primario*
Un composito gerarchico di:2
• Mortalità per tutte le cause (ACM)
• Ospedalizzazione oer cause cardiovascolari (CVH)
• Variazione di NT-pro BNP dal basale a 30 mesi
• Variazione della 6MWD dal basale a 30 mesi
La somministrazione aggiuntiva di tafamidis
dopo almeno 12 mesi è stata possibile sia nel
gruppo placebo che nel gruppo Beyonttra
Principali esiti secondari2
• 6MWD
• TTR sierica
• Punteggio KCCQ-OS
• ACM
2:1 con questo rapporto di randomizzazione
i pazienti sono stati assegnati a ricevere
Beyonttra o un placebo corrispondente
Disegno dello studio2
Caratteristiche della popolazione
BEYONTTRA® è efficace in una popolazione contemporanea di pazienti con ATTR-CM2
Risultati di Efficacia
Nello studio ATTRibute-CM BEYONTTRA® dimostra efficacia nel migliorare gli outcome clinici nei pazienti con ATTR-CM3
Con BEYONTTRA®, si osserva una riduzione del composito di morte o prima ospedalizzazione per cause cardiovascolari (ACM/CVH), già a partire da 3 mesi dall’inizio del trattamentoa3
(a) Le curve di Kaplan Meyer si separano a 3 mesi e continuano a divergere costantemente fino al mese 303; (b) Analisi post-hoc della mortalità per tutte le cause e delle ospedalizzazioni cardiovascolari ricorrenti (RRR: 0,58 [IC 95%: 0,43–0,79]; p=0,0005) vs placebo al Mese 30; (†) Analisi mediante modello di regressione binomiale negativa della mortalità per tutte le cause (ACM) e delle ospedalizzazioni cardiovascolari (CVH) al Mese 30 (popolazione mITT). Gli eventi di CVH sono stati conteggiati fino a 30 giorni dopo l’interruzione del trattamento;
(c) RRR per la f requenza annuale di ospedalizzazioni correlate a eventi cardiovascolari è stata pari a 0,496 (IC 95%: 0,355–0,695) a favore di acoramidis; p<0,0001; ARR: 15,9%.
*Analisi primaria valutata con il metodo Finkelstein-Schoenfeld.
**Ciascuna compressa rivestita con film contiene acoramidis cloridrato equivalente a 356 mg di acoramidis.
***L’efficacia e la sicurezza di BEYONTTRA® sono state valutate in soggetti adulti con amiloidosi da transtiretina wild-type o ereditaria. Di 611 pazienti totali, 409 hanno ricevuto BEYONTTRA® e 202 placebo. L’endpoint primario dello studio era un composito gerarchico a quattro componenti che includeva i seguenti parametri: (1) mortalità per tutte le cause, (2) ospedalizzazioni per cause cardiovascolari, (3) variazione dell’NT-proBNP rispetto al basale e (4) variazione della 6MWD rispetto al basale3